Ultragenyx es una compañía farmacéutica que desarrolla terapias innovadoras para pacientes con enfermedades genéticas raras y ultrarraras graves. . Ultragenyx lleva sus productos a las personas que viven con enfermedades raras y ultrarraras, y se centra en las enfermedades genéticas debilitantes. Desde su fundación en 2010, la compañía ha construido rápidamente una diversa cartera de terapias y productos aprobados dirigidos a enfermedades con una alta necesidad médica insatisfecha, muchas de las cuales no tienen terapias aprobadas hoy en día.